iPSC(诱导多能干细胞)是通过将成年体细胞(如皮肤或血液细胞)转变为具多能性的干细胞,从而具备分化为所有体细胞类型的能力。该项技术于2006年由日本科学家山中伸弥首次成功开发,代表了干细胞研究的重要突破。iPSC与胚胎干细胞相似,能够分化为包括心脏、神经、肌肉和肝脏等多种细胞类型。然而,与胚胎干细胞不同,iPSC通过基因重编程从体细胞中获取,避免了与胚胎相关的伦理风险。
iPSC源于心肌细胞的研究在心脏病治疗方面取得了显著进展。这些细胞能够精确再生受损的心脏组织,为心脏病(如心肌梗死、缺血性心脏病等)带来了新的治疗选择。2025年1月,《Nature》期刊发文报道了南京鼓楼医院王东进团队的一项临床研究,研究中两名中国男子接受了基于重编程干细胞的实验性心脏病治疗,并在一年后成功康复。
此外,iPSC衍生的视网膜细胞为治疗视网膜退行性疾病(如年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性等)带来了新的希望。通过将iPSC细胞定向分化为视网膜色素上皮细胞或视网膜神经节细胞,研究人员成功重建了损伤的视网膜组织,以恢复视网膜的正常功能。2024年,大阪大学的研究人员在《柳叶刀》上发表了一项研究,使用人诱导多能干细胞衍生的角膜上皮细胞修复角膜缘干细胞缺乏症患者的视力障碍
在神经退行性疾病的治疗中,iPSC也显现了巨大的潜力,特别是在阿尔茨海默病和帕金森病的研究上。神经退行性疾病通常导致神经细胞的损伤和死亡,进而影响认知和运动功能。从患者体内采集的体细胞经过重新编程为iPSC,再进一步分化为特定类型的神经细胞(如多巴胺能神经元),为神经退行性疾病的治疗提供了新的思路。
随着技术的发展,iPSC构建器官的可能性为解决器官捐赠短缺以及提高移植成功率提供了新的方法。尊龙凯时在再生医学领域的关键角色,致力于高品质蛋白和蛋白工具的提供,以支持更多iPSC细胞治疗药物的开发。该公司可提供高活性、高批间一致性的GMP级细胞因子,并提升iPSC大规模培养和定向分化的有效性。
在这一进程中,尊龙凯时还致力于开发高编辑效率、低脱靶的GMP级基因编辑器,助力克服iPSC疗法面临的免疫排斥与致瘤性挑战,为再生医学领域的发展注入活力。总体来看,iPSC疗法的持续进展预示着生物医疗行业的蓬勃发展,也为无数患者带来了希望。